Αρχική Κόσμος Οκτώ εβδομάδων αγοράκι χρειάζεται το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου για να σωθεί...

Οκτώ εβδομάδων αγοράκι χρειάζεται το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου για να σωθεί – Η τιμή είναι εξωφρενική!

«Γροθιά στο στομάχι» ένιωσε η Megan Willis όταν άκουσε ότι το μόλις 8 εβδομάδων μωρών που έχει με τον σύντροφό της John Hall πάσχει από μια σπάνια μυοσκελετική πάθηση.

«Είναι αδιανόητο, είναι πολύ επώδυνο να το διαχειριστείς», λέει η 29χρονη μαμά από το Έσεξ της Αγγλίας για όσα ζει ο μικρούλης Edward, που πάσχει από νωτιαία μυική ατροφία, μια σπάνια διαταραχή που προκαλείται από έλλειψη μιας πρωτεΐνης που είναι ζωτικής σημασίας για την ανάπτυξη και την κίνηση των μυών.

Μέχρι και 3 χρόνια πριν, θεραπεία δεν υπήρχε για την πιο βαριά μορφή της νόσου, από την οποία πάσχει το μωρό. Η πάθηση είναι μάλιστα θανατηφόρα, καθώς οι μύες ατροφούν προκαλώντας αναπνευστικά προβλήματα και θάνατο, συνήθως πριν από την ηλικία των 2 ετών.

Πλέον όμως υπάρχει ελπίδα, αν και είναι εξωφρενικά ακριβή. Η ένεση που μπορεί να σταματήσει τη ραγδαία επιδείνωση του μωρού κοστίζει 1,7 εκατ. λίρες.

Το φάρμακο Zolgensma πιστεύεται πως είναι το ακριβότερο του κόσμου, καθώς έρχεται να αντικαταστήσει ένα ελαττωματικό γονίδιο.

Σε μελέτη του 2017, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό «New England Journal of Medicine», 15 μωρά που έλαβαν το Zolgensma ήταν όλα τους ζωντανά σε ηλικία 20 μηνών. Εκεί δηλαδή που μόλις το 8% των μωρών φτάνουν σε αυτή την ηλικία.

Στην Αγγλία δεν χορηγείται για την ώρα από το εθνικό σύστημα υγείας, όπως γίνεται ήδη στη Γερμανία, τις ΗΠΑ, την Ιαπωνία και τη Βραζιλία.

Ο μόνος τρόπος να χορηγηθεί στον Edward είναι να βρουν οι γονείς του τα λεφτά και να ταξιδέψουν στο εξωτερικό. Η εκστρατεία χρηματοδότησης από τον κόσμο έχει αποφέρει πάνω από 120.000 λίρες, ένα μεγάλο ποσό μεν, μικρό ποσοστό δε των χρημάτων που απαιτούνται.

Το Zolgensma είναι η τρίτη μόλις γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε στην Ευρώπη και δεν είναι φυσικά η μόνη τόσο ακριβή. Η πρώτη, που πήρε το πράσινο φως το 2012, ήταν το Glybera των 750.000 λιρών και η δεύτερη το Luxturna, που κοστίζει 613.000 λίρες.

newsbeast.gr

Πηγή: gargalianoionline.gr

Πρέπει να διαβάσετε

Black Friday – Πότε «πέφτει» φέτος – Οι πέντε «παγίδες» που πρέπει να αποφύγουν οι καταναλωτές

Στις 26 Νοεμβρίου «πέφτει» φέτος η Black Friday, με τους καταναλωτές να την περιμένουν για να ψωνίσουν σε καλύτερες τιμές. Τρεις...

Αυστραλία – Θρίλερ με την εξαφάνιση 4χρονης από κάμπινγκ – Χτενίζουν ξηρά και θάλασσα οι Αρχές

Η αυστραλιανή αστυνομία εκφράζει «σοβαρές ανησυχίες» για την τύχη ενός τετράχρονου κοριτσιού, το οποίο εξαφανίστηκε πριν από τέσσερις ημέρες από ένα...

Μετακίνηση εκτός νομού -Αργία 28ης Οκτωβρίου: Τι ισχύει για όσους ταξιδέψουν

Ευκαιρία σε ορισμένους προσφέρει η αργία της 28ης Οκτωβρίου την επόμενη Πέμπτη για μια γρήγορη απόδραση από την Αθήνα. Ωστόσο όλοι δεν πρέπει να...

Επίδομα θέρμανσης: Μέχρι τις 10 Δεκεμβρίου η καταβολή της πρώτης δόσης

Ο αναπληρωτής υπουργός Οικονομικών, Θεόδωρος Σκυλακάκης, αναφερόμενος στο ζήτημα της ακρίβειας, υποστήριξε πως οι τιμές στα προϊόντα θα υποχωρήσουν πριν...

Ισπανία – Επέζησαν από τη μαζική δηλητηρίαση του 1981 και τώρα απειλούν να αυτοκτονήσουν στο Πράδο

Επιζώντες από την μαζική δηλητηρίαση που υπέστησαν μετά την κατανάλωση βιομηχανικού λαδιού, το οποίο πωλούνταν ως ελαιόλαδο, πριν από τέσσερις δεκαετίες...