Αρχική Κόσμος Οκτώ εβδομάδων αγοράκι χρειάζεται το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου για να σωθεί...

Οκτώ εβδομάδων αγοράκι χρειάζεται το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου για να σωθεί – Η τιμή είναι εξωφρενική!

«Γροθιά στο στομάχι» ένιωσε η Megan Willis όταν άκουσε ότι το μόλις 8 εβδομάδων μωρών που έχει με τον σύντροφό της John Hall πάσχει από μια σπάνια μυοσκελετική πάθηση.

«Είναι αδιανόητο, είναι πολύ επώδυνο να το διαχειριστείς», λέει η 29χρονη μαμά από το Έσεξ της Αγγλίας για όσα ζει ο μικρούλης Edward, που πάσχει από νωτιαία μυική ατροφία, μια σπάνια διαταραχή που προκαλείται από έλλειψη μιας πρωτεΐνης που είναι ζωτικής σημασίας για την ανάπτυξη και την κίνηση των μυών.

Μέχρι και 3 χρόνια πριν, θεραπεία δεν υπήρχε για την πιο βαριά μορφή της νόσου, από την οποία πάσχει το μωρό. Η πάθηση είναι μάλιστα θανατηφόρα, καθώς οι μύες ατροφούν προκαλώντας αναπνευστικά προβλήματα και θάνατο, συνήθως πριν από την ηλικία των 2 ετών.

Πλέον όμως υπάρχει ελπίδα, αν και είναι εξωφρενικά ακριβή. Η ένεση που μπορεί να σταματήσει τη ραγδαία επιδείνωση του μωρού κοστίζει 1,7 εκατ. λίρες.

Το φάρμακο Zolgensma πιστεύεται πως είναι το ακριβότερο του κόσμου, καθώς έρχεται να αντικαταστήσει ένα ελαττωματικό γονίδιο.

Σε μελέτη του 2017, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό «New England Journal of Medicine», 15 μωρά που έλαβαν το Zolgensma ήταν όλα τους ζωντανά σε ηλικία 20 μηνών. Εκεί δηλαδή που μόλις το 8% των μωρών φτάνουν σε αυτή την ηλικία.

Στην Αγγλία δεν χορηγείται για την ώρα από το εθνικό σύστημα υγείας, όπως γίνεται ήδη στη Γερμανία, τις ΗΠΑ, την Ιαπωνία και τη Βραζιλία.

Ο μόνος τρόπος να χορηγηθεί στον Edward είναι να βρουν οι γονείς του τα λεφτά και να ταξιδέψουν στο εξωτερικό. Η εκστρατεία χρηματοδότησης από τον κόσμο έχει αποφέρει πάνω από 120.000 λίρες, ένα μεγάλο ποσό μεν, μικρό ποσοστό δε των χρημάτων που απαιτούνται.

Το Zolgensma είναι η τρίτη μόλις γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε στην Ευρώπη και δεν είναι φυσικά η μόνη τόσο ακριβή. Η πρώτη, που πήρε το πράσινο φως το 2012, ήταν το Glybera των 750.000 λιρών και η δεύτερη το Luxturna, που κοστίζει 613.000 λίρες.

newsbeast.gr

Πηγή: gargalianoionline.gr

Πρέπει να διαβάσετε

Στη φυλακή γυναίκα που κακοποιούσε σεξουαλικά τον σύντροφό της ενώ εκείνος πέθαινε

Σε 16 χρόνια φυλάκιση καταδικάστηκε μία γυναίκα από τη Βιρτζίνια η οποία μαγνητοσκόπησε τον εαυτό της να γελά και να...

Γερμανία: Οι κάτοικοι του Βελμάρ πληρώνουν ακριβά την μπύρα που δεν… καταναλώνουν – Δείτε γιατί

Αν πίνεις λίγη μπύρα, πρέπει να πληρώσεις! Αυτό ισχύει σε ένα μικρό γερμανικό χωριό, που καλείται να πληρώσει εκατοντάδες χιλιάδες...

Βοιωτία: Μικρά αγριογούρουνα κάνουν… λασπόλουτρο κοντά στη λίμνη Υλίκη!

Τα δυο χαριτωμένα πλάσματα βρήκαν… τη χαρά τους μέσα στο φυσικό «σπα» Δυο μικρά αγριογούρουνα στη Βοιωτία βρήκαν τη χαρά τους σε μια λακκούβα με...

Σκέψεις για δώρο του 50% για επιστρεπτέα 1,2,3 – Πάνω από 7 δισ. στις επιχειρήσεις

Μέσω αυτής της φάσης πρόκειται να διατεθούν 500 εκατ. ευρώ με αποτέλεσμα το συνολικό ύψος των ενισχύσεων από τους 6 κύκλους της Επιστρεπτέας Προκαταβολής...

Γαλλία: Νεκρός ο δισεκατομμυριούχος Ολιβιέ Ντασό -Συνετρίβη το ελικόπτερό του

Ο Γάλλος δισεκατομμυριούχος και πολιτικός Ολιβιέ Ντασό σκοτώθηκε κατά τη συντριβή του ελικοπτέρου του. Ο 69χρονος Ολιβιέ Ντασό, γιος του βιομηχάνου Σερζ Ντασό, σκοτώθηκε στην...